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人工智能为溶酶体贮积症患者带来希望

放大字体  缩小字体 2024-05-24 20:52  浏览次数:11 来源:本站编辑    

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人工智能在药物发现中变得越来越重要。利用大数据、学习算法和强大计算机的进步,苏黎世大学(UZH)的研究人员现在能够更好地了解一种严重的代谢性疾病。

胱氨酸病是一种罕见的溶酶体贮积疾病,全世界每10万至20万新生儿中就有1人患病。肾病性(非炎症性)胱氨酸病是该病最常见和最严重的形式,在出生后的头几个月表现为肾脏疾病症状,通常在10岁前导致肾衰竭。

“患有胱氨酸病的儿童患有一种毁灭性的多系统疾病,目前没有可用的治疗方法,”遗传性肾脏疾病机制(MIKADO)小组负责人、乌兹别克斯坦大学ITINERARE大学研究优先项目联合主任Olivier Devuyst说。

UZH的研究人员与使用人工智能进行药物发现的Insilico Medicine公司合作,揭示了胱氨酸病肾病背后的潜在细胞机制。利用模型系统和Insilico的PandaOmics平台,他们确定了胱氨酸病细胞内的致病途径和优先治疗靶点。

他们的发现揭示了一种名为mTORC1的蛋白质的调节与这种疾病之间的因果关系。研究小组负责人之一Alessandro Luciani解释说:“我们的研究表明,胱氨酸储存刺激mTORC1蛋白的激活,导致肾小管细胞分化和功能受损。”

有希望的药物被确定用于治疗

由于胱氨酸病患者通常需要肾脏移植来恢复肾功能,因此迫切需要更有效的治疗方法。利用熊猫组学平台,UZH研究小组因此开始寻找现有的药物,可以重新用于胱氨酸病。这包括对药物结构、靶酶、潜在副作用和对受影响组织的疗效的分析。已经获得许可的药物雷帕霉素被认为是治疗胱氨酸病的有希望的候选药物。

细胞系统和模式生物的研究证实,用雷帕霉素治疗可以恢复溶酶体的活性,恢复细胞功能。

Olivier Devuyst和Alessandro Luciani对未来的发展表示乐观:“尽管这种方法的治疗效果需要进一步的临床研究,但我们相信,通过独特的跨学科合作获得的这些结果,使我们更接近胱氨酸病患者的可行治疗方法。”

这项研究发表在《自然通讯》杂志上。

更多信息:Olivier Devuyst等,溶酶体胱氨酸输出调节mTORC1信号传导引导肾上皮细胞命运特化,Nature Communications(2023)。期刊信息:Nature Communications

苏黎世大学提供
引用:人工智能为溶酶体贮积症患者带来希望(2023,July 14)检索自https://medicalxpress.com/news/2023-07-ai-patients-lysosomal-storage-disease.html 作品受版权保护。除为私人学习或研究目的而进行的任何公平交易外,未经书面许可,不得转载任何部分。的有限公司 内容仅供参考之用。

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